香港即將於2026年底正式成立香港藥物及醫療器械監督管理中心，整合衞生署現有的西藥、中藥及醫療器械的監管職能，致力打造成為國際權威監管機構。香港正積極推進新藥「第一層審批」，擬於2026年起率先審批含有已註冊化學元素的藥品的延伸應用（例如新適應症、新劑量等）作為試點，並分階段擴展至含已註冊生物元素產品的審批，至2030年全面覆蓋所有新藥的註冊申請。此舉將顯著提升創新藥在香港的上市效率。
「第一層審批」是如何審批創新藥品呢？讓我們一起探索其核心原則，了解這機制如何確保每款新藥在上市前都經過嚴格科學驗證，為患者帶來治療的新希望。
一、質量：藥品的基石
「質量」(Quality）是藥品的核心基礎，確保原料與製劑符合預期用途，涵蓋成分鑒別、規格及純度等。藥品審查員全面執行國際公認標準：從遵循「藥物臨床試驗管理規範（GCP）」，以確保研發資料的科學性及真實性，到嚴格按照「生產品質管制規範（GMP）」及其他國際標準，詳細審評藥品的活性成分、配方及劑型，以及製造過程、規格、檢驗方法及穩定性，確保從實驗室到商業化生產的每一步，均有嚴謹科學依據和嚴格管控，保障藥品安全與療效。
二、非臨床數據：探索作用機制與初步安全性
在進入人體臨床試驗前，非臨床研究主要在實驗室與動物模型中進行，探討藥品的預期作用機制，並評估其潛在毒性。這些研究有助預測藥品對人體可能產生的風險，並為第一期臨床試驗設定安全的起始劑量範圍，為人體臨床試驗做好準備。
三、臨床數據：確立藥品進入人體之後的安全與效能
「臨床」（Clinical）數據是驗證藥品於人體內是否具備足夠「安全性」（Safety）和「有效性」（Efficacy）的決定性證據。
臨床試驗通常分三個階段：
第一期：這類試驗通常招募20至80名健康志願者，主要評估藥物的安全性和耐受性，並詳細研究藥物在體內的吸收、分佈、代謝與排泄過程(藥物動力學），以及藥物對身體初步產生的作用、作用機制及療效等(藥效動力學）。
第二期：通常招募數十至300 名志願者，探索藥物的初步療效，進一步確認其安全性，並為第三期試驗確定最佳藥品劑量與方案。
第三期：通常招募數百至約3000 名受試者，一般為大規模、隨機、對照的關鍵性試驗，這是確認藥品效能的關鍵階段，透過與現有標準療法或安慰劑作比較，確認其臨床效益（如病人存活期延長多少、生活品質的改善等），並收集更廣泛族群的安全性數據，以識別較罕見的不良反應。
藥監機構會審慎檢視所有臨床試驗的設計、統計方法與試驗結果，權衡新藥的臨床效益及風險。
四、綜合評估與決策：權衡效益與風險
藥監機構的審批過程整合質量、非臨床及臨床數據所有證據，進行全面「綜合性評估」。最終決策基於效益與風險的平衡（Benefit-Risk Balance），只有當現有科學證據清楚顯示，藥品的療效明顯高於潛在風險，方可獲批上市。
守護健康 引領創新
衞生署即將實施的「第一層審批」新藥註冊機制，不僅推動藥物創新，更為公眾健康築起堅實防線。通過嚴謹科學審查，確保每款新藥安全、有效及高質，以患者福祉為先。讓我們共同期待這項新政策為香港、國家及全球醫療科技帶來更多突破與創新！
