（大公文匯網記者 馬曉芳 北京報道）2024中關村論壇年會中關村國際技術交易大會高精尖技術產品首發會——創新藥專場28日舉辦。5支團隊帶來生物醫藥領域最新的創新成果，包括新型光敏蛋白治療失明藥物、膠質母細胞瘤細胞治療藥物，以及漸凍症基因治療藥物等。在會上，漸凍症新靶點全球首發，同時公布了中國首例ALS基因治療效果。
伴隨着人口老齡化加劇，神經系統疾病越來越常見。神濟昌華聯合創始人及CEO彭林在現場詳細介紹了漸凍症新靶點的發現過程。
漸凍症，簡稱ALS，「像知名人士蔡磊這樣的漸凍症患者，中國有超過10萬，美國有將近3萬。」彭林介紹，漸凍症患者頭腦非常清晰，眼睜睜看着自己的肌肉逐漸萎縮，從胳膊、腿逐漸到蔓延全身，最後癱瘓，非常痛苦。一旦確診，患者生存時間就只有3-5年，已經上市的治療藥能夠延長患者生存約3-6個月，治療漸凍症是世界級的難題。
彭林表示，團隊研究漸凍症領域數十年，此次全球首次發現的全新靶點具有通用性，不僅只針對ALS，有可能對AD、PD等一大類神經特異性疾病都有用。「我們現在已經建立了從靶點發現，包括細胞學、動物學、CMC、非臨床以及臨床運營整個鏈條。」研究團隊已做了跟人非常類似的模型，讓大動物豬以及小鼠、果蠅等患上漸凍症，在模型裏面找到了這個新靶點，代號001。團隊找到了靠譜的、具有轉化潛力的靶點，又有能夠還原疾病模型的動物模型，最後做成了新產品SNUG01。
彭林透露，中國首例ALS基因治療已於去年5月22號開始給藥，現在用藥已經快一年。該42歲患者2023年1月份下肢發病，四、五月份的時候手已經不能舉杯子，疾病發展非常快速。用藥3個月時，團隊專家隨訪認為治療結果很安全，同時發現原來進展非常快的疾病發展速度已相對比較平緩。「患者之前腿部起病，腳上沒有機電信號，給藥三個月時腿部突然出現電信號，這是從0到1的非常重要的變化。」彭林說，很多Biomarkers（生物指標）也能證實，患者疾病進展已經到了快要停住的狀態，目標蛋白也已非常好的表達了。團隊希望能夠在ALS領域代表中國企業同國際企業PK，期待未來中美雙方申報，幫助更多患者。
中關村論壇是我國面向全球科技創新交流合作的國家級平台。多位與會者談到，生物醫藥產業正邁入創新轉型的關鍵節點。面對日益複雜的市場環境，生物醫藥創業者亟需結合創業孵化機制，不斷探索新思路、新機會。ATLATL飛鏢創新中心的創始人兼CEO朱鵬程表示，持續創新與孵化落地是創新藥發展的重要策略，神濟昌華就是飛鏢孵化出來的企業，樂見其收穫科研新成果。他表示，一個生物公司分為基礎設施、運營、研發、商務拓展4個模塊，飛鏢平台就是把一個重資產的生物公司實現輕資產的運營模式，幫助企業花很少的錢開始創業。
