快速發現全新靶點 解決製藥難題
據內地全球醫藥數據平台丁香園Insight統計，今年全球由AI驅動的新藥研製項目增至179個，其中9個的開發線已進入第三期期臨床試驗。當中北京的劑泰科技、美國的Generate Biomedicines、杭州的德睿智藥等多家企業的項目已進入關鍵階段。而總部設於香港的英矽智能，其研發的Rentosertib，更成為全球首款由AI發現全新靶點、AI設計全新分子，並推進至上市前最後驗證階段的候選藥物。
傳統新藥研發行業長期面臨周期漫長、投入巨大、成功率低的難題，行業甚至流傳「雙十定律」，即十年研發周期、十億美元投入，才能換得一款新藥上市。據美國藥物研究與製造商協會數據，開發一款新藥平均需時10年至15年，包括失敗成本在內的總成本高達26億美元（約203.9億港元），僅約12%分子實體能最終獲批進入臨床試驗。
海量搜索候選成分
在周期長、失敗率高的早期發現階段，目前AI介入已較為成熟。業內人士普遍認為，AI興起有望打破傳統製藥模式樽頸。據健康通副總裁張暢介紹，AI在製藥行業主要解決「發現」環節的問題，通過已有數據和算力，在靶點和分子不明確時作海量搜索，以縮小候選範圍。
今年被AI製藥業視為「臨床驗證之年」，跨國藥企顯著加大對AI的投入，監管框架也在逐步建立。美國食物及藥物管理局和歐洲藥物管理局於今年較早時聯合發布《人用藥物和生物製品研發中AI良好實踐指導原則》，是全球主要監管機構首次就AI在藥物研發中發聲。
英矽智能行政總裁兼首席科學官任峰，也將今年視為AI製藥「從比拚法到拿出臨床成果的分水嶺」，若Rentosertib成功，將證明AI設計出的分子能真正在大規模人體試驗中過關。
