藥物研發監管標準對接歐美
【大公報訊】基因編輯治療作為全球生物醫藥前沿賽道，正迎來關鍵的臨床與商業化突破期。正序生物投資者關係負責人高潤澤（圓圖）於全球獨角獸大會接受訪問時表示，公司主攻鹼基編輯治療技術，目前首條管線CS-101注射液已在內地治療30餘位海內外患者，並同步承接東南亞研究者發起的臨床治療，臨床數據亮眼，極具潛力成為全球同類首創藥品。
正序：創新療法臨床數據佳
正序生物期望借助香港的國際化監管平台，全面對接美國食品藥品監督管理局（FDA）與歐洲藥品管理局（EMA）的國際標準，讓前沿的基因編輯療法惠及全球患者。
正序生物很早便引進具備FDA相關經驗的負責人，直接以GMP藥品生產標準嚴格要求實驗階段，並組建工業界經驗豐富的團隊負責產業轉化，成功實現從科研實驗到臨床藥品的0到1跨越。目前，針對血液病創新療法已在近20位患者身上取得安全治癒的顯著臨床成果，所有接受治療的β-地中海貧血患者已持續擺脫輸血依賴達一年以上，最長超34個月；接受治療的鐮刀型細胞貧血病患者已持續擺脫血管閉塞危象超17個月。
高潤澤博士表示，正序生物在研發管線選擇上採取「雙管齊下」策略：早期優先切入未被滿足的臨床醫療需求，以痛苦程度高且缺乏有效治療方案的罕見血液病作為突破口；待底層技術平台得到充分驗證後，再逐步拓展至高血脂等市場規模龐大的常見代謝疾病。
