正序生物高潤澤：藉港監管平台 對接國際標準
香港文匯報訊（記者 黎梓田、周曉菁）基因編輯治療作為全球生物醫藥的前沿賽道，正迎來關鍵的臨床與商業化突破期。正序生物投資者關係負責人高潤澤博士於全球獨角獸大會接受香港文匯報訪問時表示，公司主攻鹼基編輯治療技術，目前首條管線CS-101注射液已在內地治療30餘位海內外患者，並同步承接東南亞研究者發起的臨床治療，臨床數據表現亮眼，極具潛力成為全球同類首創藥品。正序生物期望借助香港的國際化監管平台，全面對接美國食品藥品監督管理局（FDA）與歐洲藥品管理局（EMA）的國際標準，讓前沿的基因編輯療法惠及全球患者。
正序生物很早便引進具備FDA相關經驗的負責人，直接以GMP藥品生產標準嚴格要求實驗階段，並組建工業界經驗豐富的團隊負責產業轉化，成功實現從科研實驗到臨床藥品的0到1跨越。目前，針對血液病的創新療法已在近20位患者身上取得安全治癒的顯著臨床成果，所有接受治療的β-地中海貧血患者已持續擺脫輸血依賴達一年以上，最長超34個月；接受治療的鐮刀型細胞貧血病患者已持續擺脫血管閉塞危象超17個月。CS-101注射液是全球最早進入臨床並且觀察期最長的在研鹼基編輯管線，其長期安全性與療效數據持續得到驗證。
高潤澤博士表示，正序生物在研發管線選擇上採取「雙管齊下」策略：早期優先切入未被滿足的臨床醫療需求，以痛苦程度高且缺乏有效治療方案的罕見血液病作為突破口；待底層技術平台得到充分驗證後，再逐步拓展至高血脂等市場規模龐大的常見代謝疾病，兼顧患者的臨床急需與資本市場的關注方向。
