上海6歲女童基因編輯治療後離世 衞健部門介入調查
香港文匯報訊 綜合內地媒體報道，近日，一則關於《科學》（Science）報道6歲女童接受基因編輯試驗後死亡的信息引起關注。7月26日，上海交通大學醫學院發布情況說明稱，已成立專項工作組，對事件進行全面調查。該院強調，醫學院歷來重視科研誠信和科研規範，堅決反對違背科研倫理違規開展醫學科學研究，將根據調查情況嚴肅處理。上海市楊浦區衞生健康委相關人員表示，針對此事件，相關部門已經在跟進處理。
國際頂級學術期刊《科學》與知名學術誠信監督平台撤稿觀察（Retraction Watch）聯合披露了該起臨床試驗死亡事件。2025年3月24日，一名6歲女童在上海交通大學醫學院附屬新華醫院接受了一場臨床研究治療。聚焦由CHD3基因突變導致的一種典型神經發育性疾病。這一疾病主要表現為語言、認知和運動發育遲緩，但通常不直接危及生命。
據《科學》報道，該女童的父母通過患者交流群聯繫到了上海交通大學醫學院松江研究院仇某某團隊，該團隊在基因編輯和神經系統疾病領域較為知名。在與研究團隊接觸後，女童家屬籌集了超80萬美元資金，決定嘗試一種針對CHD3基因突變的個體化基因編輯治療。該療法需要醫生從女孩腰椎穿刺進入蛛網膜下腔，將數以萬億計攜帶鹼基編輯器的AAV病毒緩緩注入她的腦脊液，希望這些病毒穿過整個中樞神經系統，把女孩體內錯誤的DNA字母改回來。
接受治療第三天，女童出現腎臟迅速衰竭，血小板急劇下降的嚴重血液系統異常。之後不久，醫院宣布該女童搶救無效死亡。醫院倫理委員會隨後認定，這次死亡「明確與本次基因編輯治療相關」，最可能的原因正是AAV病毒誘發了劇烈免疫反應，最終導致致命性的血栓性微血管病。
家屬要求撤回論文 醫院被罰3600美元
報道顯示，論文發表後，女童家屬向上海交通大學醫學院提交了投訴，要求進行調查並撤回上述論文。同時，在2025年9月，上海市楊浦區衞生部門對新華醫院處以約3,600美元（約2.4萬元人民幣）的罰款，理由是醫院未能妥善監管這項試驗，也未在相關數據庫中將該試驗註冊為商業資助的研究項目。
