港產治眼疾新藥臨床試驗成全球首例
香港文匯報訊（實習記者 畢咏璇）生物醫藥是國家「十五五」規劃明確提出要培育壯大的新興產業之一，香港近年來亦加快建設國際醫療創新樞紐，推動生物醫學由實驗室走向臨床應用。由香港城市大學生物醫學系教授鄭宗立於2021年聯合創辦、總部位於香港的生物科技初創企業「引正基因」（GenEditBio），研發出基因組編輯藥物GEB-101，並成為全球推進至臨床階段的首例。在過往6個臨床試驗中，暫未發現副作用，為根治TGFBI基因突變引起的角膜營養不良提供了創新療法。公司上月底有份赴美參加「國際生物科技大會」（BIO 2026），展示本港的科研實力。
TGFBI是一種與角膜健康息息相關的基因，若出現突變會引起異常蛋白在角膜內持續沉積，帶來角膜營養不良等問題，患者會出現畏光、視力下降、反覆眼痛等症狀，嚴重者可能會失明。鄭宗立接受香港文匯報訪問時指，TGFBI相關的角膜營養不良個案，在東亞地區的流行率約千分之二，遠高於內地萬分之一的罕見病定義。
現行療法主要有準分子激光治療性角膜切削術（PTK）或角膜移植，但由於突變基因沒有消失，異常蛋白容易再次沉積，激光手術後復發率偏高，但角膜移植則長期面臨供體短缺等問題，故亟需探索創新療法。
他補充指，若帶有該突變基因的人接受飛秒激光近視手術，會加重蛋白沉積，韓國已將相關基因篩查列為近視手術前的常規項目，團隊希望未來可拓展療法的應用場景，為近視手術患者提供術前干預。
患者出院後暫未發現副作用
鄭宗立介紹指，團隊運用CRISPR-Cas基因組編輯技術，改造對角膜基質具有高感染性的病毒，利用其外殼將GEB-101精準遞送至TGFBI基因中的特定位置，從根源上修飾致病基因，令基因不再產生異常蛋白。過程無須麻醉，只需往角膜基質注射一針一兩百微升的藥物。過去一年，上海的醫院已完成6個臨床試驗，患者一周後出院，暫未發現副作用。
純試劑成本少於一萬港元
該藥物在本月獲得中國國家藥品監督管理局默示許可，批准其臨床試驗申請（IND），去年12月亦獲美國食品藥品監督管理局的IND許可，未來將在中國及美國啟動臨床一及二期CLARITY試驗，是全球首個成功推進到臨床階段、治療TGFBI相關角膜營養不良的基因組編輯藥物。其純試劑成本少於10,000港元，公司業務發展經理岑卓盈透露，藥物從啟動研發到臨床試驗僅用了一年多，遠快於動輒十餘年的傳統藥物研發。
上月於美國舉行的BIO 2026大會中，引正基因作為城大HK Tech300的企業之一，亦有隨香港代表團參展。岑卓盈指，今年港企較去年更多，對國際市場夥伴而言更具吸引力，而有香港高校背景的公司在認受性上亦有優勢。
她認為近年香港在生物醫藥科創領域投入了許多資金與政策支援，在藥物監管方面亦有意改革，正往更成熟的生物醫藥市場邁進。
在生物醫藥領域深耕15年的鄭宗立憶述，當年察覺到基因治療是未來生物醫藥治療的重要手段，相關技術又到了可產業化的階段，故毅然成立公司，但這類從實驗室轉化為產業的公司在當時是少數，如今香港科創氛圍變得更濃厚。
此外，香港有高校擁有全球首個針對乙肝病毒的基因編輯臨床試驗，在基因治療方面有優勢，加上國家「十五五」規劃、香港首個五年規劃等亦支持發展生物醫藥經濟，香港亦正在積極推動北部都會區的生物樣本及數據跨境機制試點，這些均助力行業的發展。
引正基因現時進駐科學園，期望未來能參與北都平台，其香港、北京研發團隊分別有20多人及40多人。除上述項目，公司還研發了肝臟遺傳疾病的基因治療藥物，已完成非人類靈長類動物的初步臨床前研究，預計明年上半年申請美國IND許可。
鄭宗立指，公司將依託香港高校與業界的科研技術，將基因編輯療法由罕見病領域拓展至慢性病，讓更多患者能以可負擔的價格受益。
