專家解讀/彈性審批降成本 讓兒童藥「用得起」
中央財經大學博士後研究員胡鴻雁受訪表示，兒童藥品市場存在臨床需求與商業回報的長期錯位，製藥企業往往面臨藥物研發成本高、臨床試驗開展難、審批周期漫長等困境，亟需從制度層面提供一套系統性解決方案，提高藥企研發生產兒童用藥的積極性。《意見》在研發、生產、支付等多個環節都注入「兒童友好」的變量，讓兒童藥品的價值鏈條正向運轉。
胡鴻雁指出，在研發端，《意見》提出「對確定的兒童專用創新藥，早期介入、研審聯動，允許滾動提交資料」，「將已有中國成人數據的藥品安全外推至中國兒科人群等舉措」，旨在探索一種更具彈性的審評機制，大幅降低企業的時間和經濟成本，在科學嚴謹性與現實緊迫性之間實現平衡。在採購端，《意見》提出國家集採中對兒童專用藥與成人用藥分組採購等規則，將會重構兒童用藥的價格形成機制──讓適宜劑型、適宜規格的兒童用藥能夠獲得與其臨床價值相匹配的回報。「一些臨床必需的兒童用藥，可能因為用量小、利潤薄而斷供。政府部門集中生產、定點儲備、分組採購，本質上是用行政手段彌補市場短板。」此外，醫保支付端的改革正當其時，是《意見》中最具「槓桿效應」的部分，為兒童藥品「用得起」「用得好」構建多層次的保障體系。\大公報記者郭瀚林
