罕見病醫療費逾千萬 新藥盼納安全網
軟骨發育不全症是種複雜又罕見的遺傳性骨骼疾病，影響患者發育和多系統功能，近年有新藥為患者提供創新療法，惟至今仍未獲醫管局納入藥物安全網。民建聯昨建議政府盡快將新藥納入安全網，讓患病兒童能健康成長。
多個患者家庭昨於記者會分享經歷，6歲患病童鄧詠心的媽媽提到，詠心平日無法自行使用公共設施，常遇異樣眼光，無法正常與同齡小朋友玩樂。而15歲已錯過用藥年齡的姜宇燊，希望減輕家庭負擔而選擇進行傳統手術治療，已六度施肢體延長手術，正排期餘下兩次，他希望其他病友能在生長板閉合前獲藥物治療，免受手術之苦。
民建聯婦女事務委員會主席葛珮帆指，該症治療方法痛苦，要多次折斷手骨腳骨，慢慢讓手腳骨骼增長，更致不同的併發症。近年已有治療新藥推出，內地及其他國家亦已採用並納入安全網，惟新藥只能在15歲前使用，藥價高達170萬一年，普通家庭難負擔。若不用新藥患者終生醫療費料逾千萬，故促政府盡快將新藥納入安全網。
港大臨床醫學學院矯形及創傷外科學系臨床教授杜啟峻指，近年一些CNP藥物透過皮下注射促進軟骨生長，有助改善嚴重併發症，使患者能趨近正常發展，冀香港能積極緊貼相關科研發展，持續引進新藥並為患者帶來更適切的治療。
