用內地療法治骨髓瘤成效佳 港大盼惠及更多患者
香港文匯報訊（記者 金文博）香港大學臨床醫學學院內科學系與瑪麗醫院團隊，近日首次成功為末期多發性骨髓瘤患者進行嵌合抗原受體T 細胞（CAR-T細胞）療法，取得顯著療效，且未出現嚴重併發症，患者幾乎完全康復，能自理並獨立前往診所，這為傳統療法無效的患者帶來新希望。同時，這也是香港首次使用內地製造的CAR-T細胞治療產品，為香港引入內地新型細胞治療技術開創先例，未來有望惠及更多患者。
骨髓瘤是體內漿細胞出現病變所引起的惡性腫瘤，可引發貧血、骨質破壞及腎功能損傷，導致死亡。目前其標準治療方案包括使用一線靶向藥物，必要時結合化療，隨後進行自體造血幹細胞移植，惟許多患者康復後仍會復發。對於復發或對一線治療無效者，其治療選擇有限，僅能依賴雙特異性抗體或其他靶向藥物，但效果短暫。
港大今次介紹的CAR-T細胞療法，利用患者自身的免疫系統來殲滅癌細胞，CAR-T細胞是經基因改造的T淋巴細胞，能精準辨識並攻擊癌細胞上的特定抗原。在標準的CAR-T細胞療法中，T淋巴細胞取自患者自身，目前主要用於治療多種血液癌症，包括白血病、淋巴瘤和骨髓瘤。
治療首先通過「血液成分分離術」從患者的外周血中分離出T淋巴細胞，再將其運往專門的製造點，進行基因改造以插入CAR結構，並於完成改造後送回醫院。患者在接受化療清除體內的淋巴細胞後，經過基因改造的CAR-T細胞會重新注入患者體內，發揮抗癌作用。
至於用於骨髓瘤的CAR-T細胞，專門針對名為B細胞成熟抗原（BCMA）的蛋白質。團隊採用來自內地製造商的BCMA CAR-T細胞產品，該產品自2020年起在內地廣泛使用，2023年獲國家藥品監督管理局的批准，而這是該產品首次在內地以外的地區應用。至於瑪麗醫院是2021年起成為全港首家提供CAR-T細胞治療的醫院，迄今已成功為超過60名患有不同類型血癌的患者進行CAR-T療法。
末期患者近全復元 可自理並獨立赴診
73歲的C先生在記者會上表示，他2010年確診第一期骨髓瘤，2014年接受標準一線治療並進行自體造血幹細胞移植，惟至2016年復發，接受多種治療方案，但效果未如理想。去年他接受骨盆大型骨髓瘤的放射治療，出現嚴重疼痛和失禁，需要導尿管排尿和完全臥床，更被認為是末期骨髓瘤。幸好去年12月底接受了CAR-T細胞治療後，經正電子電腦斷層掃描顯示，療法對骨髓瘤有理想反應，最新的檢查更指他幾乎完全康復，能自理並獨立前往診所。
港大醫學院臨床醫學學院內科學系講座教授鄺沃林表示，瑪麗醫院是香港唯一提供骨髓瘤CAR-T細胞免疫療法的醫院，現有的先導計劃目標每年治療5人至10人。港大醫學院副院長（研究）謝偉財指出，BCMA CAR-T細胞治療將對本港的骨髓瘤治療管理產生深遠影響，因為這是目前最有效的治療策略之一，同時標誌着內地先進臨床技術首次在香港落地，展示內地研發的尖端治療產品和技術可惠及香港患者，也為未來從內地引進更多創新治療策略奠定基礎。
