【精選項目】基因編輯療法治家族性阿茲海默症
香港科技大學及旗下香港神經退行性疾病中心的「發展針對家族性阿茲海默症的基因治療策略」,是「產學研1+計劃」首批24個項目之一。項目負責人、中心首席科學家葉翠芬昨日分享指,研究旨在開發創新的基因組編輯療法,用於治療家族性阿茲海默症(FAD)。
去除突變基因 免嚴重副作用
FAD由澱粉樣蛋白前體(APP)、早老素-1(PSEN1)和早老素-2(PSEN2)這3個基因之一的遺傳突變引起,但目前存在400多種與這些基因相關的致病突變,對發展針對性基因療法構成挑戰,在臨床轉化的開發中,難以實現針對每一個致病突變都開發對應的基因編輯藥物。
葉翠芬介紹,項目的核心技術是「一對多」的通用型基因組編輯策略,只需使用幾套編輯工具即可覆蓋許多突變,同時更精確地去除有突變的基因,而不影響其他基因的正常功能,避免產生嚴重副作用。團隊針對其中兩個受影響基因,開發了兩三個候選CRISPR基因組編輯工具,目前僅需一組編輯工具即可覆蓋50%患有APP突變基因的FAD患者。而這種新的治療方法,還有機會開發推廣應用於影響超過1.6億名患者的其他家族性疾病。
藥物開發和商業化往往成本不菲,葉翠芬指,計劃的支援可幫助團隊完成研發轉化和臨床前開發,及啟動第一階段臨床試驗,並可望獲進一步的資金來完成臨床試驗並進行商業化。
此外,計劃亦為團隊提供了與各產業夥伴緊密合作的機會,包括戰略投資者的支持。