歐盟推「藥物獎勵」應對罕見病 基因療法或被排除惹爭議
香港文匯報訊 美國政治新聞網站Politico歐洲版報道，歐盟希望藥廠投入更多資金，研發目前無法治療的罕見病的治療方法，因此提出實施「藥物獎勵」作為鼓勵措施，然而基因療法或未被包括在內，引起爭議。
不符「高度未滿足的醫療需求」
歐盟這項新建議並未獲得業內專家普遍認同。 歐洲製藥企業家聯合會 （EUCOPE）是代表中小型藥企的游說團體，當中包括從事高度專業化罕見疾病治療的藥商，EUCOPE秘書長納茨雖然支持向開發罕見病藥物的企業給予特殊獎勵 ，但擔心歐盟的方案過於僵化，他認為基因療法是治療罕見病重要一環，但卻不符合歐盟認為的「高度未滿足的醫療需求」範疇，以致被排除在「藥物獎金」之外。
歐盟委員會曾於2000年推出法例，為罕見病藥物制訂特殊激勵措施，結果取得成功，在立法前只有8種罕見病藥物獲歐洲藥物管理局批准 ，而自法例推出以來，已有200多種罕見病藥物獲批。現時歐委會希望再進一步，根據提出的建議，滿足「高度未滿足的醫療需求」的新藥、即具有「特殊治療進展」並引致「發病率顯著降低」，將可獲額外一年的「市場獨佔權」，避免面對競爭，讓藥物賺取更多收益。
然而納茨指出建議的不足之處。約80%罕見病是由基因突變引起，新興的基因醫學領域有望為許多罕見病提供有效治療，然而基因療法或不符合條件。此外，投資者投資研發基因療法，他們需盡早知道是否獲市場獨佔權，但根據目前建議，歐委會在藥企完成研發並獲得授權後才作出決定，此時競爭對手的藥物可能已進入市場，意味候選藥物不再符合「高度未滿足的醫療需求」條件。納茨說，這種風險使投資者很難考慮可能的回報，違背激勵措施目的。
