膝關節逆齡修復 源頭創新幹細胞藥
「藥物可減輕或消除疼痛，手術以矯正畸形為主，但這兩種方式都無法修復受損軟骨，意味着無法阻止膝骨關節炎的進展。」目前，中國有超過1.3億人被膝骨關節炎折磨，傳統藥物或手術都無法根治，香港科學家從源頭推動創新，研製一款有望逆轉膝骨關節炎、普羅大眾也負擔得起、核心原材料國產化的幹細胞新藥，有望讓患者雙腿能屈能伸、恢復健康站起來。中國科學院院士、美國國家發明家學會院士、香港大學醫學院講座教授、暨南大學粵港澳中樞神經再生研究院院長蘇國輝近日接受大公報專訪時披露，參與臨床研究並接受新藥注射治療的病人大讚新藥有效：「膝蓋不痛了，走路正常了，太神奇了！」\大公報記者 黃寶儀
蘇國輝正在與廣州賽萊拉幹細胞科技股份有限公司（下稱「賽萊拉」），共同申請一種用於治療膝骨關節炎的幹細胞新藥，名為「人臍帶間充質幹細胞注射液治療膝骨關節炎新藥」。該藥目前正在北京協和醫院和中山大學孫逸仙紀念醫院進行Ⅰ期臨床試驗，完成後續臨床試驗後將向國家藥監局申請NDA新藥上市，預計2028年前可正式面世。
被世界衞生組織稱為「不死的癌症」的膝骨關節炎，是一種嚴重影響膝關節軟骨及周圍組織的退行性關節疾病，嚴重影響了生活質量。目前，全世界骨關節病患者已超過4億，中國膝骨關節炎患者人群超過1.3億。
近年，隨着人口老齡化、人群普遍肥胖的情況攀升，骨關節炎患者數量也隨之增加，且骨關節炎致殘率高達10%。與傳統藥物相比，人臍帶間充質幹細胞注射液能抗炎、能修復軟骨，甚至還有免疫調節等作用，「因此，該藥能夠阻止膝骨關節炎的進展，甚至可以逆轉膝骨關節炎，讓患者真正恢復健康站起來。」蘇國輝說。
蘇國輝一直從事視神經再生研究與脊髓損傷修復研究，他說，目前早中期患者的主要治療手段包括藥物治療及手術治療，晚期患者的主要治療手段是關節置換手術，關節置換手術費用較高且具有術後感染風險，「以香港為例，置換關節的費用高達十多萬港幣。」
憂被西方卡脖子 決意自主研製
新藥一方面為膝關節炎患者帶來重新站起來的希望，另一方面也讓國產幹細胞療法迎來強起來的機遇。蘇國輝告訴記者，在孫逸仙紀念醫院，有多名病人通過詳細檢查、符合標準後參與了臨床研究並接受注射治療，「效果非常好，病人的膝蓋不痛了，走路正常了，有人直接用『神奇』來形容治療效果。」蘇國輝表示，幹細胞治療膝骨關節炎在全球並非首創，目前歐美及韓國等國家都已有相關新藥在醫院使用。
據了解，目前韓國已上市的一款治療膝骨關節炎的臍帶血間充質幹細胞注射液藥物，定價約2萬美元一針，其已公開的臨床試驗研究文獻表明療效不錯，「我們自主研發的幹細胞新藥上市後，依託幹細胞規模化製備等優勢，預計注射治療成本會大幅降低，能更好地惠及患者。」蘇國輝對新藥的前景充滿信心。
蘇國輝的研發工作，始終將患者放在第一位。內地患者數量眾多，市場市場需求龐大，面對可能遭到西方「卡脖子」的窘境，必須讓患者得到更好的治療。「在此方面，香港醫療可以發揮自身優勢，加強與灣區內地城市交流合作，共同開拓幹細胞的臨床應用和商業化市場」。
蘇國輝語重心長地告訴記者，預計到2024年，全球幹細胞市場規模將達到3000多億美元，全球都盯着這塊「大蛋糕」，美國、歐盟、韓國、日本、澳洲均已有批准上市的幹細胞藥物。雖然內地目前共有逾70款幹細胞藥物獲得臨床試驗默示許可，但仍未有一款正式上市。
幹細胞產業化 香港發揮所長
「粵港澳大灣區擁有超過7000萬的人口，市場潛力巨大。而且大灣區同時擁有內地、香港、澳門三地科創要素，有獨特的優勢，為科技創新提供了一片沃土。」蘇國輝很看重大灣區醫療合作。作為第一批在內地建立聯合實驗室的香港科學家之一，蘇國輝已在內地全職工作了11年，一直致力於搭建內地與香港、澳門溝通合作的橋樑，「我們不少項目是和港澳的高校、科研機構聯合開展的。」
在蘇國輝看來，推動幹細胞產業化，大灣區優勢得天獨厚；擁有在幹細胞基礎研究領域處於國際領先地位的高校和科研院所，還有一批內地幹細胞產業化領域的頭部企業，且同時擁有優質的醫療資源和國際資源。「未來大灣區應該在幹細胞基礎研究及臨床轉化應用方面進行更多的內部交流與合作，我希望大灣區內從事幹細胞研究的青年研究者，未來能夠獲得政府更多的項目支持及政策支持，聯合開展更多的合作項目，從而促進更多幹細胞研究成果的產業化轉化應用。」
