疑慮難消/時隔20年 美批准阿茲海默症新藥
【大公報訊】綜合《華爾街日報》、英國廣播公司、美聯社報道：當地時間7日，美國食品和藥物管理局（FDA）批准了治療阿茲海默症（俗稱老人痴呆症）的藥物Aduhelm，這是美國近20年來首次批准治療阿茲海默症的新藥上市。研發Aduhelm的美國渤健公司（Biogen）聲稱，該藥能直接對付阿茲海默症的根源，做到「治本」，並將一年份療程定價5.6萬美元（約44萬港元）。美英等國患者群體對新藥表示歡迎，但專家指出，支持該藥物有效性的證據有限，不應急於批准其上市。
7日，FDA發表聲明稱，治療阿茲海默症的新藥Aduhelm經「加速審批」通道獲批上市。「加速審批」可使藥物在最終臨床結果出爐前獲批，但須通過審批後試驗證明藥效，否則將被要求退市。FDA藥物評估與研究中心負責人卡瓦佐尼表示，現有療法僅針對具體症狀，並不能減緩疾病進程，而Aduhelm是第一款針對其潛在病理生理學機制的藥物。渤健表示，將在兩周內開始向美國各地運送數百萬份藥物。
全球逾3000萬患者
阿茲海默症是最常見的一種痴呆症，症狀包括記憶障礙、認知功能退化等，患者多為65歲以上長者。目前全球約5000萬名痴呆症患者中，逾3000萬患有阿茲海默症，僅在美國就有620萬人。該疾病成因尚不明確，但可以確定的是患者腦部會出現變化，例如澱粉樣蛋白異常積累並形成斑塊。這些斑塊會破壞腦細胞功能，導致患者記憶和認知能力受損。
渤健聲稱，Aduhelm能夠減少甚至清除患者腦部的蛋白斑塊，從而減緩病情發展。FDA支持此說法，並表示研究人員進行了三項獨立研究，涉及3482名患者，結果顯示接受藥物治療者腦部蛋白斑塊顯著減少，且減少程度與劑量及時長有關聯；使用安慰劑的患者無明顯變化。新藥會導致澱粉樣蛋白相關成像異常，但通常會在一段時間後消失。新藥還可能導致血管性水腫、蕁麻疹等過敏反應，以及頭痛、腹瀉、意識模糊等常見副作用。
藥企曾叫停臨床試驗
美國和英國的阿茲海默症協會均對新藥獲批表示歡迎，後者已致函英國衞生大臣夏國賢，要求當局加快審批Aduhelm。然而，科學界對該款藥物的意見存在巨大分歧，一些專家質疑其實際療效。FDA諮詢委員亞歷山大教授在審批過程中投了反對票，並說：「我對審批結果感到意外和失望。你很難找到哪怕一位相信證據充分的科學家。」
倫敦大學學院的霍華德教授批評說，FDA的做法「嚴重錯誤」，他們忽視了該藥物在臨床試驗中未能減緩患者認知功能退化的事實。2019年3月，渤健曾叫停Aduhelm晚期臨床試驗，原因是數據表明，新藥減緩記憶衰退等症狀的效用與安慰劑相差無幾。但渤健數月後又宣布，只要提高劑量，新藥就能有效治療阿茲海默症。
10年逾百療法研究失敗
渤健為一年份新藥定價5.6萬美元（約44萬港元），遠超業內分析師預估的8000至1萬美元。美媒稱，醫保料將涵蓋部分費用，但患者可能仍需自行支付上萬美元。范德比爾特大學副教授斯泰西警告，考慮到患者很可能需要長期用藥，這一價格將帶來沉重負擔。有分析指，渤健最暢銷藥物Tecfidera的關鍵專利去年被判無效，急於推出新藥並定高價，是為了保住公司收入。
亦有分析指，FDA為渤健開綠燈，背後或有政治考量。美國總統拜登去年競選期間就曾許諾要「治愈阿茲海默症」，今年5月更聲稱，若不採取行動，15年後美國每一張病床都將被阿茲海默症患者佔據。但過去10年間，超過100種潛在療法研究以失敗告終，強生、阿斯利康等藥廠亦放棄研究與渤健類似的療法。
